FDA 授与腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 无限期，新泽西州 FDA 颁发 Pexidartinib 实质性用药制剂资格，运用于切除将与动态受限或危重症潜在转好相关的腱鞘纤骨髓（TGCT）用药。TGCT 是一种罕有的、举例来说非转移性的，它冲击滑膜线腿部、滑囊及腱鞘，引致肿胀、疼痛、僵硬及受冲击腿部或脚掌运动能力降低。

据估计，每年每 100 万人常会频发 11 例腱鞘纤骨髓病例。病征举例来说在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘纤骨髓的种类，女性频发这种的可能性是女性的两倍。目前，尚无没获 FDA 同意的系统性用药制剂运用于腱鞘纤骨髓的用药。

手术后是目前腱鞘纤骨髓的主要用药方式也

「手术后是腱鞘纤骨髓的主要用药方式也，但对于散布基本概念的该哮喘病征，越来越不能切除，并且有较高的复发率，引致多种复杂的手术后，甚至使一些病征截肢，」第一三共执行副常务董事亚洲地区整合总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称作。

「我们很十分高兴 FDA 了解到腱鞘纤骨髓没满足的用药需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种运用于腱鞘纤骨髓病征的潜在非手术后用药制剂的整合。」实质性用药制剂资格的颁发基于一项 1 期研究课题扩展队列的结果，该研究课题旨在评论者 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们打算展开的 1 期研究课题中所观察到的响应提供了可行性的内涵验证，即在一些腱鞘纤骨髓病征中，使用 Pexidartinib 特异性抑制 CSF-1R 但会安全、最大限度降低负担，为绕过该制剂如此一来进入 3 期动物模型提供了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 称作。

「在我们致力于整合很难解决问题罕有哮喘如腱鞘纤骨髓没满足医疗需求的新型靶向用药制剂中，这次的实质性用药制剂资格都是了另一个最重要的创举。」Pexidartinib 的一项 3 期研究课题 ENLIVEN 目前打算招募有症状，且手术后切除将与动态受限或危重症潜在转好相关的腱鞘纤骨髓病征。

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编者： 冯志华